小分子的大未来:瞄准不可药物

近一个世纪以来，小分子药物一直是制药业的支柱. 定义为任何低分子量的有机化合物, 小分子药物作为治疗药物有一些明显的优势:大多数可以口服，它们可以穿过细胞膜到达细胞内的目标. 它们也可以被设计成通过各种作用模式参与生物目标，它们的分布可以进一步调整, 例如，允许有或没有穿透大脑的全身照射. 

澳门第一赌城在线娱乐研究和技术的快速发展为开发小分子药物的创新和创造性新方法开辟了可能性. At AstraZeneca, 澳门第一赌城在线娱乐结合澳门第一赌城在线娱乐独特的知识范围, 跨多个学科的技能和经验，不断发现和开发潜在的新的小分子治疗方法. 这包括利用高通量筛选, 确保分子与目标接触的多方面特征，并在化学合成方面拥有深厚的专业知识. In recent years, advancements in predictions, 基于结构的设计和成像以及自动化¹, 人工智能和机器学习, 是否已成为提高小分子先导优化速度和成功率的重要推动者.

澳门第一赌城在线娱乐正在不断提高澳门第一赌城在线娱乐的能力，为未来创造新的潜在疗法. For example, 在RNA水平上调节生物疾病驱动途径为以前的研究开辟了新的机会 undruggable targets 澳门第一赌城在线娱乐正在探索使用小分子药物靶向RNA的潜力. 澳门第一赌城在线娱乐与马修·迪斯尼的实验室合作进行了一项新研究, PhD, 在美国斯克里普斯研究中心工作, and which was published in Nature Chemistry, 描述了在细胞模型中能够重新启动血管内皮生长因子A (VEGF-A)的细胞生产的小分子的发现.² VEGF-A是重建受损心脏组织中的血管和肌肉以及改善血液流动的关键.

澳门第一赌城在线娱乐正在探索的其他创新方法集中在使用纳米颗粒来指导小分子药物针对特定的细胞类型或最小化潜在的副作用.³

References

1. Friis S, Johansson MJ, Ackermann L. 钴催化的C-H甲基化用于后期药物多样化. Nature Chemistry. 2020. 12, 511–519.

2. Haniff HS, Knerr L, Liu X et al. 一个小分子的设计，刺激VEGFA通知从RNA折叠小分子相互作用的扩展百科全书. Nature Chemistry. http://doi.org/10.1038/s41557-020-0514-4

3. 刘建军，刘建军，刘建军 et al. 吡咯苯二氮卓负载纳米颗粒的评价:一种靶向给药方法. 2019. 108(4): 1590-1597.